El equipo está liderado por el Dr. Matilla y el Dr. Sánchez, ambos pioneros en la identificación de genes de ataxia y en la investigación de enfermedades neurodegenerativas.

Actualmente estamos desarrollando un tratamiento de terapia génica para la ataxia de Friedreich, una rara enfermedad neurodegenerativa hereditaria y progresiva que afecta típicamente a adolescentes y adultos jóvenes. Nuestra investigación demuestra la eficacia del tratamiento pudiendo restablecer las funciones neurológicas en modelos de ratones con ataxia de Friedreich.